京都大学iPS細胞研究所(CiRA)、大阪大学、量子科学技術研究開発機構(QST)、当科にて共同研究を行いました。
【ポイント】
・若年性認知症を来す前頭側頭葉変性症患者さんのiPS細胞を用いて既存薬(注1)スクリーニングを行い、治療薬候補を見出しました。
・メカニズムとして、CACNA2D2を前頭側頭葉変性症の治療標的として同定しました。
・本研究結果により、前頭側頭葉変性症患者さんを対象とした臨床試験を計画しています。
注1) 既存薬
すでに販売されており、病院や薬局で処方されている薬。
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